Therapi genynnau: beth ydyw, sut mae'n cael ei wneud a beth y gellir ei drin

Nghynnwys

• Sut mae'n cael ei wneud
• Techneg CRISPR
• Techneg Cell T Car
• Clefydau y gall therapi genynnau eu trin
• Therapi genynnau yn erbyn canser

Mae therapi genynnau, a elwir hefyd yn therapi genynnau neu olygu genynnau, yn driniaeth arloesol sy'n cynnwys set o dechnegau a all fod yn ddefnyddiol wrth drin ac atal afiechydon cymhleth, fel afiechydon genetig a chanser, trwy addasu genynnau penodol.

Gellir diffinio genynnau fel uned sylfaenol etifeddiaeth ac maent yn cynnwys dilyniant penodol o asidau niwcleig, hynny yw, DNA ac RNA, ac sy'n cynnwys gwybodaeth sy'n gysylltiedig â nodweddion ac iechyd yr unigolyn. Felly, mae'r math hwn o driniaeth yn cynnwys achosi newidiadau yn DNA y celloedd y mae'r afiechyd yn effeithio arnynt ac actifadu amddiffynfeydd y corff er mwyn adnabod y meinwe sydd wedi'i difrodi a hyrwyddo ei ddileu.

Y clefydau y gellir eu trin fel hyn yw'r rhai sy'n cynnwys rhywfaint o newid yn y DNA, megis canser, afiechydon hunanimiwn, diabetes, ffibrosis systig, ymhlith afiechydon dirywiol neu enetig eraill, fodd bynnag, mewn llawer o achosion maent yn dal i fod yn y cyfnod datblygu. profion.

Sut mae'n cael ei wneud

Mae therapi genynnau yn cynnwys defnyddio genynnau yn lle cyffuriau i drin afiechydon. Mae'n cael ei wneud trwy newid deunydd genetig y meinwe sydd wedi'i gyfaddawdu gan y clefyd gan un arall sy'n normal. Ar hyn o bryd, cynhaliwyd therapi genynnau gan ddefnyddio dwy dechneg foleciwlaidd, techneg CRISPR a thechneg T-Cell Car:

Techneg CRISPR

Mae techneg CRISPR yn cynnwys newid rhanbarthau penodol o DNA a allai fod yn gysylltiedig â chlefydau. Felly, mae'r dechneg hon yn caniatáu newid genynnau mewn lleoliadau penodol, mewn ffordd fanwl gywir, gyflym a llai costus. Yn gyffredinol, gellir perfformio'r dechneg mewn ychydig o gamau:

• Nodir genynnau penodol, y gellir eu galw hefyd yn genynnau targed neu'n ddilyniannau;
• Ar ôl eu hadnabod, mae gwyddonwyr yn creu dilyniant “RNA canllaw” sy'n ategu'r rhanbarth targed;
• Rhoddir yr RNA hwn yn y gell ynghyd â'r protein Cas 9, sy'n gweithio trwy dorri'r dilyniant DNA targed;
• Yna, mewnosodir dilyniant DNA newydd yn y dilyniant blaenorol.

Mae'r rhan fwyaf o newidiadau genetig yn cynnwys genynnau sydd wedi'u lleoli mewn celloedd somatig, hynny yw, celloedd sy'n cynnwys deunydd genetig nad yw'n cael ei drosglwyddo o genhedlaeth i genhedlaeth, gan gyfyngu'r newid i'r unigolyn hwnnw yn unig. Fodd bynnag, mae ymchwil ac arbrofion wedi dod i'r amlwg lle mae'r dechneg CRISPR yn cael ei pherfformio ar gelloedd germ, hynny yw, ar yr wy neu'r sberm, sydd wedi cynhyrchu cyfres o gwestiynau am gymhwyso'r dechneg a'i diogelwch yn natblygiad yr unigolyn. .

Nid ydym yn gwybod eto beth yw canlyniadau tymor hir y dechneg a golygu genynnau. Mae gwyddonwyr yn credu y gall trin genynnau dynol wneud person yn fwy agored i dreigladau digymell, a all arwain at or-ysgogi'r system imiwnedd neu ymddangosiad afiechydon mwy difrifol.

Yn ychwanegol at y drafodaeth am olygu genynnau i droi o gwmpas y posibilrwydd o dreigladau digymell a throsglwyddadwyedd y newid ar gyfer cenedlaethau'r dyfodol, mae mater moesegol y weithdrefn hefyd wedi'i drafod yn eang, gan y gellir defnyddio'r dechneg hon hefyd i newid dull y babi. nodweddion, megis lliw llygaid, uchder, lliw gwallt, ac ati.

Techneg Cell T Car

Mae'r dechneg Car T-Cell eisoes yn cael ei defnyddio yn yr Unol Daleithiau, Ewrop, China a Japan ac yn ddiweddar fe'i defnyddiwyd ym Mrasil i drin lymffoma. Mae'r dechneg hon yn cynnwys newid y system imiwnedd fel bod celloedd tiwmor yn hawdd eu hadnabod a'u tynnu o'r corff.

Ar gyfer hyn, mae celloedd T amddiffyn yr unigolyn yn cael eu tynnu ac mae eu deunydd genetig yn cael ei drin trwy ychwanegu'r genyn CAR i'r celloedd, a elwir yn dderbynnydd antigen simnai. Ar ôl ychwanegu'r genyn, mae nifer y celloedd yn cynyddu ac o'r eiliad y mae nifer ddigonol o gelloedd yn cael eu gwirio a phresenoldeb strwythurau mwy wedi'u haddasu ar gyfer adnabod tiwmor, mae ymsefydlu o waethygu system imiwnedd yr unigolyn ac, yna, pigiad o gelloedd amddiffyn wedi'u haddasu gyda'r genyn CAR.

Felly, mae'r system imiwnedd yn cael ei actifadu, sy'n dechrau adnabod celloedd tiwmor yn haws ac yn gallu dileu'r celloedd hyn yn fwy effeithiol.

Clefydau y gall therapi genynnau eu trin

Mae therapi genynnau yn addawol ar gyfer trin unrhyw glefyd genetig, fodd bynnag, dim ond i rai y gellir ei berfformio eisoes neu mae yn y cyfnod profi. Astudiwyd golygu genetig gyda'r nod o drin afiechydon genetig, fel ffibrosis systig, dallineb cynhenid, hemoffilia ac anemia cryman-gell, er enghraifft, ond fe'i hystyriwyd hefyd fel techneg a all hyrwyddo atal afiechydon mwy difrifol a chymhleth , er enghraifft canser, clefyd y galon a haint HIV, er enghraifft.

Er gwaethaf cael eu hastudio'n fwy ar gyfer trin ac atal afiechydon, gellir golygu golygu genynnau mewn planhigion hefyd, fel eu bod yn dod yn fwy goddefgar i newid yn yr hinsawdd ac yn fwy ymwrthol i barasitiaid a phlaladdwyr, ac mewn bwydydd gyda'r nod o fod yn fwy maethlon. .

Therapi genynnau yn erbyn canser

Mae therapi genynnau ar gyfer triniaeth canser eisoes yn cael ei gynnal mewn rhai gwledydd ac fe'i nodir yn arbennig ar gyfer achosion penodol o lewcemia, lymffomau, melanomas neu sarcomas, er enghraifft. Mae'r math hwn o therapi yn cynnwys actifadu celloedd amddiffyn y corff yn bennaf i adnabod celloedd tiwmor a'u dileu, a wneir trwy chwistrellu meinweoedd neu firysau a addaswyd yn enetig i gorff y claf.

Credir, yn y dyfodol, y bydd therapi genynnau yn dod yn fwy effeithlon ac yn disodli triniaethau canser cyfredol, fodd bynnag, gan ei fod yn dal yn ddrud ac yn gofyn am dechnoleg uwch, mae'n well ei nodi mewn achosion nad ydynt yn ymateb i driniaeth gyda chemotherapi, radiotherapi a llawdriniaeth.